Koniec milionowych zbiórek. NFZ zrefunduje najdroższy lek na świecie
Minister Zdrowia Adam Niedzielski obwieścił, że na wrześniowej liście refundacyjnej znajdzie się lek stosowany w terapii chorych na SMA – Zolgensma. Umożliwienie terapii to kolejny (po wprowadzeniu badań przesiewowych dla noworodków) krok w walce z ciężką chorobą. Poza Zolgensmą refundacji doczekał się jeszcze jeden, kluczowy dla chorych lek – Evrysdi. To ogromna szansa dla chorych, zwłaszcza że w Polsce średnio raz w tygodniu na świat przychodzi dziecko, którego rodzice będą musieli zmierzyć się z diagnozą SMA.
1. Jest refundacja Zolgensmy
Wielki krok w rozwoju #FunduszMedyczny: pierwsza lista innowacyjnych technologii lekowych #TLI została w całości objęta refundacją. M. in. od 1 września Fundusz będzie finansował najdroższy lek świata #Zolgensma 💊 dla najmniejszych pacjentów cierpiących na #SMA pic.twitter.com/C7S5Ebj3e2
— Grażyna Ignaczak-Bandych (@GIBandych) August 22, 2022
- W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do szóstego miesięcy. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego – powiedział Niedzielski.
Drugim lekiem, który od 1 września będzie refundowany, jest risdiplam (Evrysdi). Szef MZ na konferencji prasowej w Warszawie dodał również, że źródłem finansowania najbardziej innowacyjnych leków w Polsce jest Fundusz Medyczny.
Zaznaczył, że badania diagnostyczne dostępne są dla wszystkich noworodków w Polsce, a ich dopełnieniem ma być terapia, która była "nieco trudniejsza w przyjmowaniu".
- Teraz wprowadzamy możliwość tego najdroższego leku, czyli Zolgensmy – podkreślił Niedzielski.
Wraz z badaniami przesiewowymi, refundacją leku onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) i refundacją terapii doustnej lekiem rysdyplam (Evrysdi), Polska dołączyła do grona krajów, w których leczenie i diagnozowanie SMA1 jest kompleksowe. Dotychczas jedynym refundowanym lekiem był nusinersen (Spinraza).
2. Czym jest SMA1 i jakie są metody leczenia?
SMA typu 1 (rdzeniowy zanik mięśni, ang. spinal muscular atrophy) to choroba genetyczna, w której obumieranie motoneuronów rdzenia kręgowego prowadzi do nieodwracalnego osłabienia i zaniku niemal wszystkich mięśni.
W Polsce aż milion osób jest nosicielami mutacji odpowiedzialnej za SMA, a choroba rozwija się średnio u jednego na 7000 dzieci. Rocznie to około 50 nowych diagnoz. Szacunki Fundacji SMA wskazują, że w naszym kraju żyje około 1000 chorych na rdzeniowy zanik mięśni.
Do niedawna, zanim nadszedł przełom w leczeniu, SMA powodowało śmierć wielu dzieci jeszcze przed ukończeniem drugiego roku życia. Obecnie stosuje się leczenie przyczynowe, polegające na zwiększeniu kluczowego białka w organizmie chorego.
Spinraza, podawany co cztery miesiące bezpośrednio do kanału kręgowego, stosowany jest bez ograniczeń wiekowych. Evrysdi z kolei ma postać syropu do codziennego przyjmowania u każdego chorego powyżej drugiego miesiąca życia. Ostatni z tej grupy nowoczesnych leków to właśnie Zolgensma, nazywana najdroższym lekiem świata – w Polsce terapia nim opiewała na ok. dziewięć milionów złotych.
- SMA jest chorobą o bardzo zróżnicowanym przebiegu. Zgodnie ze światowymi standardami jej leczenie nie sprowadza się do podawania jednego, najstarszego leku. Prawidłowa opieka medyczna w 2022 r. musi pozwalać lekarzom na dobór leku do pacjenta. Każdy z trzech leków ma swoje plusy i minusy, a w części przypadków lek Zolgensma jest niezastąpiony – przykładowo, na początku procesu chorobowego albo u dzieci z określonym genotypem. Po prostu na etapie szybkiej utraty neuronów, czyli na początku choroby, terapia genowa jest bezkonkurencyjna i tak też się ją stosuje w większości państw – tłumaczył w rozmowie z WP abcZdrowie Kacper Ruciński, współzałożyciel Fundacji SMA.
- Później, u starszych dzieci, np. w wieku dwóch-trzech lat, korzyść z terapii genowej sprowadza się do faktu, że lek podajemy tylko raz, a nie codziennie albo co cztery miesiące do końca życia – dodaje i podkreśla, że wówczas wymierną korzyścią z podania tego najdroższego leku jest komfort życia chorego: - Oczywiście, komfort życia czy brak konieczności ciągłych wizyt w szpitalu jest bardzo ważny i wiele państw przykłada do tych elementów dużą wagę w decyzjach refundacyjnych.
Zaletą Zolgensmy jest przede wszystkim szybkość działania – poziom białka SMN podnosi się już w zaledwie kilkadziesiąt godzin po podaniu.
Karolina Rozmus, dziennikarka Wirtualnej Polski
Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl
