Tata Benia o ruchu Ministerstwa Zdrowia. "Jak mam spojrzeć dziecku w oczy?"
- Nie wiem, jak miałbym dziecku w przyszłości spojrzeć w oczy i powiedzieć, że mógłby być w miarę zdrowym człowiekiem, gdyby dostał lek, który jest w wielu innych krajach europejskich dostępny, ale nie u nas, bo dorośli się nie dogadali - mówi tata dwuletniego Benia. 7 sierpnia ówczesny minister zdrowia Adam Niedzielski skreślił jedyny na świecie lek na achondroplazję z listy objętych finansowaniem procedurą RDTL. Rodzice szykują się do manifestacji.
1. Aleksandra: Nasze dzieci z dnia na dzień zostały na lodzie
Kacper ma osiem lat i właśnie zaczął II klasę. Chodzi do publicznej szkoły. - Sam, bo z mamą już nie chce. Lubi być samodzielny. Kocha matematykę, Lego, zagadki. W I klasie został przewodniczącym. Nauczycielka wf-u mówi, że biega szybciej niż niejeden zdrowy uczeń - mówi Aleksandra Giełżecka, mama chłopca, która tak jak on urodziła się z achondroplazją. To rzadka - występująca raz na 26 tys. urodzeń - choroba genetyczna powodująca zaburzenie rozwoju kości. W Polsce cierpi na nią ok. pięćset osób do 18. roku życia.
Kacper jest niższy niż rówieśnicy, którzy wydają się jego choroby nie zauważać. - Co będzie, gdy urosną, a on nie? Pamiętam, jak mnie w dzieciństwie wyzywano od karłów. Zresztą odbiór społeczny to tylko wierzchołek góry lodowej - mówi jego mama.
Najbardziej charakterystycznym objawem choroby jest niski wzrost i nieproporcjonalna budowa ciała. Achondroplazja wiąże się też z poważnymi powikłaniami neurologicznymi, kardiologicznymi, ortopedycznymi i laryngologicznymi. Każda infekcja to ryzyko niedosłuchu, każdy bezdech - śmierci. Chorym towarzyszy przewlekły ból, który narasta wraz z wiekiem.
Do niedawna dzieci z achondroplazją w Polsce mogły za darmo korzystać z jedynego na świecie leku na tę chorobę - preparatu Voxzogo. Wszystko w ramach rządowego funduszu procedury RDTL (ratunkowy dostęp do technologii lekowej). 7 sierpnia ówczesny minister zdrowia Adam Niedzielski skreślił lek z listy objętych procedurą RDTL. - Nasze dzieci z dnia na dzień zostały na lodzie. Co teraz? - pyta mama Kacpra.
2. "Wyłam z bólu. Nie chcę tego dla syna"
Giełżecka mówi, że pęka jej serce, gdy myśli, że jej syn miałby powtórzyć drogę, którą sama przeszła.
- Za moich czasów jedyną opcją była seria operacji, która mechanicznie przedłużała kości, wcześniej je łamiąc. Przeszłam ją dwa razy w 2005 i 2006 roku. Koszmar. Pamiętam kółka z drutami wciśnięte w kości, bardzo grubą śrubę z trzema metalowymi prętami wciśniętą do uda, bolesną pionizację, która musiała nastąpić już na drugi dzień po operacji. Byłam w fatalnym stanie psychicznym i fizycznym. Wyłam z bólu. To były lata jazdy na silnych lekach przeciwbólowych od tramalu do morfiny - wspomina i dodaje, że dziś na operację by się nie zdecydowała: - Wydłużyli mnie o 8 cm. Operacja nic więcej nie daje. Co innego lek.
Voxzogo - poza szansą na wzrost - poszerza otwór wielki czaszki, poprawia stan kardiologiczny, neurologiczny, ortopedyczny. Może zahamować postęp choroby, zmniejszyć deformacje kości i towarzyszące mu cierpienie.
Mama nie mówiła Kacprowi o leku, żeby nie dawać mu nadziei. - Ale po decyzji Niedzielskiego ruszyliśmy z kampanią, zaczęliśmy pokazywać w sieci nasze dzieci, więc opowiedziałam mu o wszystkim. Bardzo się ucieszył i ciągle pyta, kiedy może zacząć brać lek. Wytłumaczyłam mu, że musimy czekać na ruch naszych posłów. Kacper pokłada w nich wielką nadzieję - mówi mama ośmiolatka.
Według decyzji resortu dzieci, które rozpoczęły już terapię lekiem, mogą ją kontynuować korzystając z pieniędzy funduszu RDTL. Kacper nie zdążył.
- Znam rodziców, którzy miesiącami czekali w kolejce do lekarza, który poprowadzi terapię lekiem i niemal w ostatniej chwili okazało się, że nic z tego nie będzie. Słyszałam o dziecku, którego lekarka wniosek złożyła dosłownie dzień po decyzji ministra - mówi mama Kacpra. Dodaje, że finansowanie z własnej kieszeni nie wchodzi w grę. Terapia rocznie kosztuje ok. 1,5 miliona zł, a w przypadku Kacpra powinna trwać przez ok. siedmiu lat.
Voxzogo jest refundowany w wielu krajach UE, m.in. w Niemczech, Czechach, Szwajcarii, Francji, Portugalii, Austrii, Hiszpanii. W ramach innego sposobu finansowego - jak niedawno w Polsce przez procedurę RDTL - także w Czechach, Węgrzech, Estonii, Bułgarii i Rumunii.
- Niektórzy rodzice szukają pracy w tych krajach, bo chcą ulżyć swoim dzieciom. Mamy na to nawet termin: achomigracja. Nam w Polsce jest dobrze. Tu jest nasz dom, rodzina, przyjaciele. Nie chcielibyśmy wyjeżdżać z własnego kraju. Wierzymy, że coś się zmieni - mówi mama Kacpra.
3. Tata Benia: Nie mogliśmy się doczekać
Bernard, nazywany przez tatę pieszczotliwie Beniem, ma dwa lata i rozbrajający uśmiech.
Dawid, ojciec dwulatka, opowiada o nim z radością, która nagle zmienia się w smutek. I często powtarza słowo "bezsilność". Pierwszy raz poczuł ją, gdy podczas USG w III trymestrze ciąży okazało się, że dziecko rozwija się z zaburzeniem proporcji.
- To był dla nas szok. Sami jesteśmy zdrowi i nie znaliśmy przypadków chorób wrodzonych w rodzinie. Po porodzie i testach genetycznych potwierdzono, że syn ma achondroplazję. Nic nam nie zaproponowano. Kolejni lekarze rozkładali ręce. To tak rzadka choroba, że w Polsce nie ma modelowej ścieżki opieki nad takimi dziećmi - mówi ojciec.
W zeszłym roku Benio w szpitalu spędził ponad trzy miesiące i przeszedł aż sześć operacji. Zbyt mały otwór wielki czaszki - charakterystyczny dla achndroplazji - ograniczał przepływ płynu mózgowego, co powodowało wodogłowie.
- Zwężenie otworu wielkiego powoduje ryzyko uszkodzenia układu nerwowego, bezdechy i w skrajnych przypadkach jest zagrożeniem dla życia. Benio ma mniejszą klatkę piersiową, więc każda infekcja to ryzyko poważnych trudności z oddychaniem. Już trzy razy był w szpitalu z powodu zwykłej infekcji, która u zdrowych kończy się katarem i kaszlem - mówi tata.
Rodzice sami czytali o chorobie. Także sami dowiedzieli się o leku, którego skuteczność potwierdziła Europejska Agencja Leków. O preparacie lekarze Benia usłyszeli pierwszy raz od nich. Gdy chłopiec się urodził, na terenie UE lek można było podawać dzieciom od drugiego roku życia, a od niedawna stosuje się go już od czwartego miesiąca.
- Nie mogliśmy się doczekać, kiedy będzie mógł zacząć przyjmować lek. Im wcześniej poda się go dziecku, tym większa szansa na przyrost wzrostu, ale też zapobieganie innym groźnym powikłaniom i bólowi, który im towarzyszy - mówi tata.
Nadzieję przerwała decyzja resortu zdrowia.
- Boimy się o życie Benia, o to, że będzie cierpiał. Boimy się momentu, gdy pójdzie do przedszkola i szkoły, i zrozumie, że jest inny. Nie wiemy, jak przygotować go na nieuniknione reakcje otoczenia, na to, że ludzie mogą widzieć w nim tylko karła, a nie drugiego człowieka. Nie wiem, jak miałbym mu w przyszłości spojrzeć w oczy i powiedzieć, że mógłby być w miarę zdrowym człowiekiem, gdyby dostał lek, który jest w wielu innych krajach europejskich dostępny. Jak miałbym mu wytłumaczyć, dlaczego on szansy na leczenie nie dostał? Bo dorośli nie umieli się dogadać? Bo zawiodła procedura? - zastanawia się tata.
Rodzice Benia myślą o emigracji. - Ale brak finansowania leku jest jedyną motywacją do opuszczenia Polski. Nigdy tego nie chcieliśmy - mówi Dawid.
4. Chcą spotkania z Katarzyną Sójką
Od dwóch miesięcy rodzice dzieci chorych na achondroplazję apelują do polityków o przywrócenie leku na listę leków w ramach procedury RDTL. Prowadzą kampanię pod hasłem #odblokujvoxzogo, wysyłają listy do resortu zdrowia, premiera Mateusza Morawieckiego i posłów różnych partii.
Przedstawiciele resortu zdrowia w rozmowie z Radiem Lublin przekazali, że decyzja ma związek z "brakiem wniosku o refundację, który powinien złożyć podmiot odpowiedzialny za wprowadzenie leku na rynek". Poinformowano, że ministerstwo w tym roku dwukrotnie wystąpiło do irlandzkiej firmy Biomarin, jedynego producenta leku, o złożenie wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu. Bezskutecznie. Nasza redakcja zwróciła do firmy z pytaniem o stanowisko w tej sprawie. Nadal czekamy na odpowiedź.
Rodzice tłumaczeń resortu zdrowia nie przyjmują.
- Z naszych informacji wynika, że firma Biomarin rok temu zabiegała o spotkanie z ówczesnym ministrem zdrowia czy przedstawicielami resortu. Przekazano nam, że ministerstwo nie przychyliło się do tego wniosku. Mówi się, że rozmowy zakończyły się niepowodzeniem. To nieprawda. Ich nigdy nie było. Wiemy też, że ministerstwo wysyłało zaproszenie do firmy, aby złożyła wniosek, ale firma się na to bez wcześniejszego spotkania nie chciała zdecydować. Koniec końców cierpią nasze dzieci - mówi Marta Skierkowska, prezeska Stowarzyszenia na rzecz dzieci z achondroplazją, która dodaje, że używanie argumentu o braku inicjatywy ze strony Biomarinu jest niewłaściwe:
- Przecież jeszcze do sierpnia pacjenci mogli skorzystać z leku Voxzogo w ramach tzw. procedury RDTL, do której żadnego wniosku Biomarinu nie potrzeba. Minister Niedzielski z jakiegoś powodu to ukrócił. Dla naszych dzieci nie ma alternatywy. Procedury, prawo, przepisy powodują cierpienie dzieci, które nie mają innej ścieżki leczenia. Każdego dnia bez terapii tracą szansę. Mam obywatelskie poczucie, że jeśli prawo powoduje jakieś cierpienie, to trzeba się mu przejrzeć. To jest zadanie naszej władzy, a nie firmy farmaceutycznej - dodaje pani Marta.
6 października o godz. 13 przy Kancelarii Prezesa Rady Ministrów (al. Ujazdowskie 1/3 w Warszawie) rozpocznie się marsz połączony z manifestacją w sprawie braku finansowania ze środków publicznych leczenia preparatem Voxzogo dzieci z achondroplazją. Przemarsz zakończy się przed budynkiem Ministerstwa Zdrowia (ul. Miodowa 15), gdzie rodzice mają nadzieję na rozmowę z Katarzyną Sójką, szefową resortu.
Blanka Rogowska, dziennikarka Wirtualnej Polski
Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl
