Terapia genowa w cukrzycy – na czym polega?
Każdy chory na cukrzycę z nadzieją czeka na terapię genową, która sprawi, że nie trzeba będzie systematycznie przyjmować insuliny. Założenie takiej terapii jest niezwykle proste. Odpowiednie geny, które odpowiadają za produkcję insuliny, wprowadzane są do komórek, które do tej pory nie wytwarzały hormonu i zaczynają go produkować.
O ile w teorii osiągnięcie takiego stanu jest proste, to praktyka pokazuje coś zupełnie innego. Terapia genowa będzie mogła być stosowana, kiedy w grę wchodzi cukrzyca insulinozależna. Cukrzyca insulinoniezależna ma inne podłoże powstawania i terapia genowa nie będzie raczej stosowana do leczenia tego typu cukrzycy.
1. Terapia genowa i badania nad nią
Terapia genowa to doskonały sposób do walki z cukrzycą typu 1. Dochodzi do niej, kiedy układ odpornościowy atakuje obecne w trzustce komórki odpowiadające za produkcję insuliny. W wyniku jej niedoboru pojawia się podwyższony poziom cukru we krwi, czyli cukrzyca. Aby utrzymać chorobę w ryzach, niezbędne jest przyjmowanie przez chorego insuliny, niejednokrotnie kilkukrotnie w ciągu dnia. Należy wiedzieć, że nawet idealna dyscyplina ze strony pacjenta i doskonała kontrola cukrzycy nie sprawi, że nie będą pojawiały się wahania stężenia cukru we krwi, co może doprowadzić do powikłań. Z tego właśnie powodu naukowcy prowadzą badania nad terapią genową, która pozwoli organizmowi na ponowną produkcję insuliny i może prowadzić do wyleczenia cukrzycy.
Terapia genowa ma leczyć cukrzycę insulinozależną. Przynajmniej w początkowym jej stadium nie będzie mogła być leczona przy użyciu terapii genowej. Naukowcy z Houston opracowali eksperymentalną metodę leczenia cukrzycy typu 1, czyli insulinozależnej. Udało się im sprawić, że myszy, które cierpiały na dwa defekty związane z cukrzycą, czyli reakcją autoimmunologiczną oraz ze zniszczeniem komórek beta wysp trzustkowych, zaczęły normalnie funkcjonować. Około połowa poddanych eksperymentowi myszy nie musiała otrzymywać insuliny i była w stanie utrzymać prawidłowy poziom cukru we krwi.
Gen odpowiadający za produkcję insuliny znalazł się w wątrobie dzięki użyciu specjalnie zmodyfikowanego adenowirusa. W swojej klasycznej postaci wirus ten odpowiada za wywołanie przeziębiania i kaszlu. W wyniku modyfikacji usunięto właściwości chorobotwórcze i dodano specjalny czynnik wzrostu, którego zadaniem jest pomoc w wytwarzaniu nowych komórek. Został wstrzyknięty do organizmu myszy, a po dotarciu do odpowiedniego narządu został rozbity przy pomocy ultradźwięków. Dzięki temu zmodyfikowana zawartość wirusa wydostała się na zewnątrz i mogła przystąpić do działania.
To też warto wiedzieć
Nowością w tym eksperymencie było dodanie do tradycyjnej terapii genowej substancji, której głównym zadaniem było chronienie nowo utworzonych komórek beta przed atakiem ze strony układu odpornościowego. Składnikiem tym była interleukina-10, która jest jednym z regulatorów działających na układ odpornościowy. Wcześniejsze badania wykazały, że interleukina-10 zapobiega rozwojowi cukrzycy u myszy. Nie potrafi jednak odwrócić zmian, jakie poczyniła choroba, gdyż nie ma komórek beta, które odpowiadają za produkcję insuliny. Ale po wykorzystaniu jej do wzbogacenia terapii genowej okazało się, że cukrzyca ustąpiła u prawie połowy badanych myszy poddanych eksperymentowi.
Pozwolił on na opracowanie metody, dzięki której wątroba na nowo zaczyna produkować insulinę. Jednak nadal nie wiadomo, dlaczego sposób ten nie działa u wszystkich badanych osobników. U połowy myszy nie pojawiły się żadne zmiany. Obecnie najważniejszym elementem w pracach nad terapią genową jest znalezienie najskuteczniejszej metody, która pozwoli na wprowadzanie genów bezpośrednio do komórek. Używanie zmodyfikowanych wirusów nie jest najlepszym ze sposobów, gdyż nie są one w stanie dotrzeć do wszystkich komórek.
2. Jakie zagrożenia niesie ze sobą terapia genowa?
Stosowanie terapii genowej może być niebezpieczne. Wprowadzanie do organizmów obcych cząsteczek DNA budzi nadal kontrowersje. Zanotowano nawet wypadek śmiertelny po zastosowaniu tej metody. Jesse Gelsinger, nastolatek, który cierpiał na bardzo rzadką chorobę wątroby, zmarł po przeprowadzeniu terapii genowej. Przypuszcza się, że przyczyną zgonu była bardzo ostra odpowiedź ze strony układu odpornościowego.
Należy jednak wiedzieć, że to właśnie w tej terapii jest przyszłość. Ważne jest odpowiednie i kontrolowane rozprowadzanie genów w organizmie. Jest to bardzo trudne i wymaga zastosowania bardzo skomplikowanych i niezwykle wyszukanych sposobów. W przypadku niekontrolowanego podania genów komórki całego ciała mogłyby zacząć wydzielać insulinę, co byłoby śmiertelne dla organizmu, gdyż nadmiar insuliny powoduje wstrząs hipoglikemiczny, który jest niebezpieczny dla życia. Dlatego tak ważne jest, aby terapia genowa działała z precyzją skalpela. W przypadku cukrzycy ważne jest, aby w wyniku terapii genowej oddziaływać tylko na komórki trzustki, które są zaprojektowane do produkcji insuliny. Na dodatek mogą na bieżąco kontrolować jej zapotrzebowanie.
Dlatego też metody wprowadzenia genu i uruchomienia produkcji insuliny przy użyciu terapii genowej wymagają jeszcze wielu badań i udoskonaleń. Należy zapewnić bezpieczeństwo chorym oraz efekt, który utrzyma się przez dłuższy czas. Dlatego jeszcze musimy poczekać na powszechne zastosowanie terapii genowej w leczeniu cukrzycy.